В № 2 (13) журнала «Синдром Дауна. XXI век» за 2014 год была опубликована статья об исследовании швейцарской фармацевтической компании «Хоффманн – Ля Рош», которая изучала эффект применения разработанного ею лекарственного препарата RG1662, предназначенного для улучшения памяти людей с синдромом Дауна и их способности учиться. После долгой и тщательной подготовки, тестировании на животных и подтверждения безопасности препарата к испытаниям была привлечена сначала небольшая, а затем значительная (180 человек) группа добровольцев — молодых людей с синдромом Дауна. Эксперимент длился 26 недель.
Недавно появилась информация о том, что компания «Ля Рош» прекратила это исследование[1]. Представители компании опубликовали следующее официальное заявление: «Исследование находилось во второй фазе, однако никаких улучшений познавательных способностей у людей с синдромом Дауна не было выявлено, различий между теми, кто принимал препарат, и теми, кто его не принимал, не наблюдалось. Заметим, что препарат не представлял никакой опасности для здоровья людей, однако его эффективность была явно недостаточна.
Несмотря на то что специалисты компании разочарованы такими результатами, мы многому научились у людей с синдромом Дауна и их семей и очень благодарны им за готовность участвовать в нашей программе клинических испытаний.
Мы стремимся делиться полученными данными с профессиональным сообществом и будем представлять результаты исследования в медицинском сообществе, а также разместим их на сайте https://clinicaltrials.gov».
Зеленый чай и когнитивное развитие: есть ли связь?
Группа испанских ученых опубликовала результаты второй фазы исследования, призванного проверить, может ли препарат с экстрактом зеленого чая повлиять на развитие познавательных способностей людей с синдромом Дауна[2]. Эпигаллокатехин-3-галлат (EGCG), природный компонент зеленого чая, был идентифицирован в качестве вещества, потенциально способного улучшить когнитивные способности людей с синдрома Дауна. Он может подавлять фермент DYRK1A (ген DYRK1A находится на 21-й хромосоме и у людей с синдромом Дауна вырабатывается чрезмерно), который частично отвечает за проблемы с памятью и способностью учиться.
Значение этого исследования объясняет сотрудник Университетского колледжа Лондона доктор Андре Страйдом, специалист в области интеллектуальных нарушений:
«В последнее время наблюдается прогресс в изучении функционирования мозга, в результате появляется возможность выявить и исследовать потенциальные варианты стимулирования когнитивного развития у людей с синдромом Дауна. Если данный препарат будет признан эффективным, это будет иметь огромное значение для самих людей с синдромом Дауна, членов их семей и всей системы здравоохранения. Это новаторское и многообещающее исследование, которое может оказать существенное влияние на систему поддержки людей с синдромом Дауна».
Вторая фаза исследования предполагала проведение занятий, направленных на развитие познавательной деятельности, т. е. использование педагогических методов в сочетании с применением препарата (в отличие от только педагогического воздействия). Эта фаза промежуточная, она необходима, чтобы понять, работает ли новый метод лечения достаточно хорошо, стоит ли проводить крупномасштабные испытания, которые станут третьей фазой исследования, а также узнать о возможных последствиях лечения.
Результаты второй фазы исследования продемонстрировали, что использование препарата безопасно и имеет низкий уровень побочных эффектов. Выявлено, что сочетание занятий по когнитивному развитию с применением препарата с EGCG способно потенциально улучшить некоторые показатели познавательных и функциональных способностей. Авторы исследования также сообщили, что лечение оказало ощутимое влияние на маркеры DYRK1A-активности, такие как уровень холестерина и гомоцистеина.
В целом результаты данного исследования многообещающие. Однако процедура проверки препарата – это длительный процесс, и вторая фаза, продолжавшаяся в течение короткого периода времени с участием относительно небольшой группы испытуемых, не может дать окончательный ответ, будет ли иметь смысл его долгосрочное применение, а также исключены ли побочные эффекты в будущем. Для этого нужны более масштабные клинические испытания».
[1] http://www.downs-syndrome.org.uk/news/the-clematis-trial-conducted-by-roche/
.png)